2.3.1 Direct-therapeutische research

Direct-therapeutische research is gericht op het verwerven van kennis over methoden van behandeling, hun werking en hun effecten, inclusief (ongewenste) neveneffecten. Men bestudeert de positief therapeutische effecten bij de mens die een of andere aandoening heeft, voor, tijdens en na de behandeling waarvan men de effecten wil toetsen. De proefpersonen hebben zelf ook een therapeutisch voordeel, als de onderzochte behandeling effectief blijkt te zijn.

Therapeutische research houdt noodzakelijk in dat behandelingen waarvan de resultaten nog niet volledig te overzien zijn worden toegepast op mensen. Er is geen andere weg maar er is een grote prudentie vereist. Die houdt bijvoorbeeld in dat de behandeling is onderbouwd door een goed wetenschappelijk uitgangspunt, gedegen fundamenteel onderzoek en onderzoek bij dieren als dat mogelijk is.

Zoals voor elke behandeling is a fortiori bij de experimentele therapie de toestemming van de patiënt via een informed consent vereist. Er rust echter een grote verantwoordelijkheid op de onderzoeker.

Geneesmiddelenonderzoek verloopt in fasen. Na de preklinische fase (zuivere chemische laboratoriumfase en dieronderzoek) worden in fase I bij gezonde proefpersonen of – bijvoorbeeld bij geneesmiddelen tegen kanker – bij patiënten voor wie geen goede behandeling voorhanden is, met hun uitdrukkelijke instemming de farmacokinetiek, de directe effecten en nevenwerkingen onder zo goed mogelijke bewaking van de veiligheid bestudeerd. Opgemerkt dient te worden dat het geneesmiddelonderzoek in fase I bij gezonde proefpersonen niet valt onder direct-therapeutische research (zie volgende paragraaf). In fase II wordt de behandeling toegepast bij kleine groepen patiënten om op grond van de verkregen informatie meer en soortgelijke gegevens te verkrijgen in de ziektetoestand waarvoor het middel bedoeld is. In fase III wordt het uitgetest bij grote groepen patiënten met hetzelfde ziektebeeld en vergeleken met bestaande behandelingen, vrijwel altijd in gerandomiseerde dubbelblinde opstelling. Pas daarna kan het – als de bevindingen gunstig zijn – op de markt gebracht worden. Dan volgt er soms nog fase IV onderzoek waarin een nieuwe toepassing of een nieuw aspect van de werking van een reeds goedgekeurd middel wordt onderzocht.

Het deelnemen door of onderwerpen van patiënten aan deze vormen van onderzoek is met hun uitdrukkelijke instemming geoorloofd, als de intentie werkelijk is een verbetering in de behandelingsmogelijkheden te vinden. Dubieus wordt dat als de intentie meer is gericht op het verwerven van een deel van de markt door een nieuw, maar vrijwel gelijkwaardig preparaat.

In klinische researchprotocollen wordt of werd veel gebruik gemaakt van placebo’s ter vergelijking met een nieuwe behandeling die men wil testen. Dat is vooral aan de orde bij geneesmiddelen. Men moet echter in de eerste plaats de (verbetering van de) gezondheid van de patiënten-proefpersonen op het oog hebben. Het gebruik van een placebo is dan ook moreel niet verantwoord als er al een middel voorhanden is dat werkzaam is (maar waarvoor men een verbeterde vervanging zoekt). Dat wordt ook met nadruk in thans geldende versie van de Verklaring van Helsinki gezegd (artikel 33) [1: World Medical Association. World Medical Association Declaration of Helsinki: ethical principles for medical research involving human subjects. JAMA 2013; 310. 2191-2194. doi:10.1001/jama.2013.281053 ].

Direct-thepeutische research is in principe ethisch aanvaardbaar, omdat de proefpersonen er zelf ook het doel van zijn, in zoverre zij er therapeutisch voordeel van kunnen hebben, en niet louter worden geïnstrumentaliseerd (zie Hoofdstuk I.2.2.1.). Tegenwoordig wordt klinisch geneesmiddelenonderzoek veelal door de industrie gefinancierd. Er is dan dus een economisch belang bij het snel uitvoeren van onderzoeken. Er worden vergoedingen en andere voordelen verstrekt. Zekerheid wordt ontleend aan verzekeringen tegen schadelijke gevolgen. De onderzoeker dekt zich economisch in, maar heeft allereerst de morele plicht om de kans op schade zo klein mogelijk te doen zijn. De proefpersoon, patiënt of niet, heeft ook een morele verantwoordelijkheid in het aanvaarden van de risico’s. Er moet er een redelijke verhouding of proportionaliteit zijn tussen de mogelijke schade en therapeutische effect dat beoogd wordt. In de morele beoordeling heeft een schadeverzekering geen plaats.